BioMarin Pharmaceutical
BMRN
成立日期：1997年
上市日期：1999年
經營項目/產品：
該公司是美國的生物科技公司，致力於開發，並商業化販售可治療重大，或是危及生命的罕見疾病，與病況的嶄新療法，業務聚焦於源自基因的病症。該公司旗下業務統整為單一部門運作，並未拆分成複數部門，而該公司旗下藥品則可分為兩大類，分別為：
酵素/酶療法 佔總營收71%
包含可治療黏多醣症第4A型病患的VIMIZIM注射劑；可治療黏多醣症第6型病患的NAGLAZYME注射劑；可用於苯酮尿症療程的PALYNZIQ注射液；可治療神經元蠟樣脂褐質儲積症2型(CLN2)病患的BRINEURA注射劑，以及可治療黏多醣症第1型病患的ALDURAZYME注射劑。
其他藥品 佔總營收27%
包含可改善軟骨發育不全症的VOXZOGO注射劑、治療四氫基喋呤缺乏症/苯丙酮尿症病患的KUVAN藥錠，以及治療A型血友病的ROCTAVIAN基因療法。
總公司位置及全球據點：
該公司總部位於加利福尼亞州聖拉菲爾，並於愛爾蘭、巴西，與日本設有區域型總部。
同時於加拿大、英國、法國、德國、澳洲、香港，以及馬來西亞等地設有辦公室。
競爭情況：
該公司部分藥品，如PALYNZIQ，與KUVAN，為市場上唯一獲准藥物，因此並未有直接競爭對象，而該公司的潛在競爭對象，則為其他進行罕見病症藥物研發專案的製藥公司，如JCR Pharmaceuticals、拜耳Bayer、輝瑞Pfizer、Sanofi、Moderna、RegenxBio，以及Agios Pharmaceuticals等公司。
產業地位，銷售概況：
該公司是美國領銜的製藥公司，僱用三千多位員工，業務觸及七十多國。
依據業務性質來看，產品銷售佔總營收98%。授權與其他收益共佔2%。
依據藥品來看，VIMIZIM佔總營收29%，VOXZOGO佔20%，NAGLAZYME佔17%，PALYNZIQ佔13%，BRINEURA佔7%，KUVAN 佔7%，ALDURAZYME佔5%，ROCTAVIAN佔0.1%。
上游供應鏈或原物料的供應情況及廠商：
該公司向上游廠商購買所需原料，再應用自家位於美國加利福尼亞州，與愛爾蘭等地的廠房，生產自家藥物所需的原料藥(API)，進行臨床開發程序，該公司另依靠合作廠商，協助生產KUVAN的原料藥，與針筒、藥瓶、藥片等藥物產品。
產品銷售的主要客戶及管道：
該公司主要客戶為有購買罕見疾病藥物需求的特殊藥物藥局，或是最終使用者，如醫院，與非政府組織機構等客戶。該公司透過自家團隊，直接服務客戶，同時銷售產品至授權經銷商，與大型藥物批發商族群，由這些廠商銷售產品至最終使用者。
研發及投資的方向：
該公司的研發方向為開發生物科技技術，持續推出嶄新療程，與藥物，滿足患者的療程需求。
截至2024年，該公司旗下針對次軟骨發育不全症，與苯丙酮尿症(十二至十七歲)兩病症的研發專案，皆已進入第三期臨床試驗階段。
