Voyager Therapeutics, Inc.
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Voyager Therapeutics, Inc.(VYGR.US)成立於2013年,總部位於麻州劍橋市,為一家臨床階段基因治療公司,專注於開發治療中樞神經系統(CNS)之重度疾病患者。
公司專注於腺病毒相關病毒(AAV)之基因治療領域,透過創新與投入,在載體設計、優化、製造、劑量與釋放技術上。
公司產品線涵蓋:VY-AADC01,處於治療帕金森氏症之Phase 1b臨床試驗;臨床前項目的包括:用於單基因形式之肌肉萎縮性脊髓側索硬化症(漸凍人;ALS)的VY-SOD101、用於福萊德瑞克氏運動失調症的VY-FXN01、用於亨汀頓氏舞蹈症的VY-HTT01,以及用於神經肌肉病變的VY-SMN101。
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