Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
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Rhythm Pharmaceuticals, Inc.(RYTM.US)為一家生物製藥公司,專注於開發及商品化胜肽療法,用於治療危及生命代謝失調的罕見基因缺陷。
公司先導的胜肽候選產品setmelanotide為市場首見新藥黑皮質素4受體(MC4R),用於治療肥胖罕見基因異常的促效劑。Setmelanotide為治療黑皮質素4(MC4)途徑缺陷的替代療法。MC4途徑缺陷因破壞身體飽足感信號及能量穩定狀態,造成強烈的飢餓感受導致肥胖。
公司亦專注於肥胖相關的MC4途徑缺陷原嗎啡黑皮質素(POMC)、瘦素受體(LepR)、Bardet-Biedl二氏症候群、Alstrom氏症候群、POMC異質體、POMC非遺傳性疾病等六個信號基因相關(單一基因)疾病。
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