REGENXBIO Inc.
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REGENXBIO Inc.(RGNX.US)成立於2008年,前身為「REGENX Biosciences, LLC」,2014年9月更為現名,總部位於馬里蘭州洛克維市,為一家生物科技公司,專注於開發、商業化及授權重組腺病毒相關病毒(AAV)之基因治療。
公司開發項目包括:RGX-501為治療同合子家族性高膽固醇血症之候選產品,利用AAV8載體傳遞人類低密度脂蛋白受體基因至肝細胞;RGX-111為治療第一型黏多醣症之候選產品,利用AAV9載體傳遞人類艾杜糖醛酸酵素(α-L-iduronidase)基因至中樞神經系統。
此外,還包括:RGX-121為治療第二型黏多醣症之候選產品;RGX-314為治療濕性老年性黃斑部病變之候選產品;RGX-321為治療性染色體遺傳之色素性視網膜炎候選產品。
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