Sangamo Therapeutics, Inc.
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Sangamo Therapeutics, Inc.(SGMO.US)成立於 1995年,原名「Sangamo BioSciences, Inc.」,總部設在加州的里士滿,是一家臨床階段的生物製藥公司,專注於研究,開發,並為治療基因組編輯和基因調控工程 DNA結合蛋白的商業化。
其專利的鋅指DNA結合蛋白(ZFP)技術使特定的基因組修飾和基因調控。該 ZFPs 也可以連接到一個限制性內切酶的切割結構域以創建鋅指核酸酶(ZFN),其可用於通過添加或敲除特定基因特異性修飾 DNA 序列的蛋白質;和 ZFP轉錄因子(ZFP TFS),可用於打開基因或關閉的蛋白質。其治療產品包括用於人類免疫缺陷病毒和愛滋病毒/愛滋病的ZFN介導的自體T細胞產品SB-728-T,其產品處於II期及I期臨床試驗;以及愛滋病毒/愛滋病的I/II期臨床試驗中的SB-728-HSPC。該公司還從事血友病B、血友病A、第一型黏多醣症(MPS)和溶小體儲積症(LSD)MPS II之ZFP治療學的體內基因組編輯應用I/II期研究;其他LSD的專利臨床前計劃,以及和某些中樞神經系統疾病與癌症免疫治療的研究階段性計劃。
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