生華科CX-4945獲美國FDA授予新適應症神經母細胞瘤之孤兒藥認定資格

公開資訊觀測站重大訊息公告

(6492)生華科-公告本公司開發中新藥Silmitasertib (CX-4945)獲美國FDA授予新適應症神經母細胞瘤之孤兒藥認定資格(ODD)。

1.事實發生日:113/10/24
2.公司名稱:生華生物科技股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
(1)本公司接獲美國食品藥物監督管理局FDA (U.S. Food and Drug Administration)正式通知，授予生華科開發中新藥Silmitasertib (CX-4945)取得兒童惡性腫瘤-神經母細胞瘤之「孤兒藥認定」資格（Orphan Drug Designation, ODD）。這是繼日前9月12日Silmitasertib(CX-4945)獲FDA授予治療神經母細胞瘤罕見兒科疾病認定(RPDD)，又取得孤兒藥認定，顯示Silmitasertib (CX-4945) 在罕見兒癌的用藥開發極具潛力。同時Silmitasertib(CX-4945)前已經陸續取得包括膽管癌、髓母細胞瘤及膽道癌多項適應症的孤兒藥認定資格，根據這項資格認定，生華科可以獲得美國FDA給予更多行政協助及市場專賣保護期等優惠措施。未來Silmitasertib(CX-4945)獲得上市許可後，將享有七年的美國市場專賣獨占期。
(2)神經母細胞瘤是除了腦瘤、淋巴瘤之外，最常發生的兒童惡性實體腫瘤，超過9成在5歲之前就被診斷出，由於生長快速容易侵犯到骨髓、骨頭、肝臟、軟組織、遠處淋巴結、腦部及皮膚等，7成的病童在症狀出現前就已經發生轉移，20年存活率僅3成。全美國平均一年新增700~800案例，約佔兒童癌症的6%，符合孤兒藥定義。
(3)有關生華科Silmitasertib (CX-4945)獲FDA核准執行包括神經母細胞瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤等復發/難治型兒童實體腫瘤1/2期人體臨床試驗及此試驗目的、試驗設計等項，請詳本公司113年8月7日及113年7月11日之重大訊息公告。
(4)單一臨床試驗結果並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。
6.因應措施:於公開資訊觀測站發布重大訊息。
7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):無。新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。