永笙-KY子公司REGENECYTE治療長新冠症候群新藥美國IIa試驗主/次要指標達顯著有效意義

公開資訊觀測站重大訊息公告

(4178)永笙-KY-代重要子公司StemCyte Inc.(美國永生公司)公告REGENECYTE細胞治療新藥治療長新冠症候群美國Phase IIa期臨床試驗結果，其試驗主要及次要指標在臨床與統計上達到顯著有效意義

1.事實發生日:113/12/13
2.研發新藥名稱或代號:REGENECYTE
3.用途:
(1)用於治療長新冠症候群
(2)台灣藥品臨床試驗資訊網或合格之國外機構資訊網連結網址:http://clinicaltrials.gov/study/NCT05682560?cond=Post-COVID-19%20Syndrome&term=REGENECYTE&rank=1
4.預計進行之所有研發階段:Phase IIb/III期 臨床試驗及新藥查驗登記審核
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):本公司細胞治療新藥REGENECYTE治療長新冠症候群美國 Phase IIa期 臨床試驗結果，其試驗主要及次要指標在臨床與統計上達到顯著有效意義
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響新藥研發之重大事件：
(A)臨床試驗設計介紹
I.試驗計畫名稱：一項隨機分配、對照、雙臂的Phase IIa期臨床試驗，評估輸注人類臍帶血（REGENECYTE）對於長新冠患者的安全性和有效性
II.試驗目的：
．主要目的: 評估輸注人類臍帶血於長新冠患者之安全性與耐受性
．次要目的: 評估輸注人類臍帶血於改善長新冠患者疲勞症狀之有效性
III.試驗階段分級：第二期臨床試驗。
IV.藥品名稱：人類臍帶血（REGENECYTE）
V.宣稱適應症：長新冠症候群
VI.評估指標:
．主要評估指標：治療期出現不良事件（treatment-emergent
adverse event，TEAE）的發生率
．次要評估指標：查爾德疲勞量表（CFQ-11）之評分於第6、12、
18、26週相對於基礎值(篩選期)之變化
VII.試驗收案人數: 長新冠症候群患者30人，隨機分派分為2組，治療組（REGENECYTE）20人，安慰劑組10人。
VIII.主管機關核准單位與執行國家：本案由美國食品藥物管理局(FDA)核准執行，全案30人皆在美國完成收案與執行。
(B)主要及重要次要評估指標之統計結果
IX.主要評估指標：
．試驗結果顯示，在30位長新冠症候群患者分別給予REGENECYTE及安慰劑，均無發生嚴重不良事件(SAEs)。
．30位受試者在治療期出現不良事件(TEAEs)的發生率為13.3%，治療組（REGENECYTE）為10%，安慰劑組有20%。
．顯示REGENECYTE安全性良好。
X.次要評估指標：
．治療組之查爾德疲勞（CFQ-11）評分於第6、12、18、26週相對於基礎值(篩選期)之變化與安慰劑相比結果，顯示REGENECYTE可顯著改善疲勞。
-疲勞判定：第6週 (P<0.001)、第12週 (P<0.001)、第18週 (P=0.002)、第26週 (P=0.007) 之變化值達到具有統計意義(P<0.05)之顯著降低。
-疲勞嚴重度：第6週 (P<0.001)、第12週 (P<0.001)、第18週 (P<0.001)、第26週 (P=0.004) 之變化值達到具有統計意義之顯著降低。
-生理疲勞：第6週 (P<0.001)、第12週 (P<0.001)、第18週 (P<0.001)、第26週 (P=0.005) 之變化值達到具有統計意義之顯著降低。
-心理疲勞：第6週 (P=0.544)、第12週 (P=0.520)、第18週 (P=0.697)、第26週 (P=0.902) 之變化值未達到具有統計意義之顯著降低。
(C)主要及重要次要評估指標之統計結果(包含主、次要評估指標之統計學P值及統計學上是否達顯著意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：已取得FDA認定為再生醫學先進療法(RMAT)，將依循與FDA會議之結論，規劃下一階段臨床試驗；同時尋找共同開發之合作夥伴。
(4)已投入之累積研發費用：涉及未來授權談判資訊，為保障公司及投資人權益，暫不揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):
(1)預計完成時間：將依法規及臨床進展揭露相關訊息。
(2)預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:根據世界衛生組織(WHO)統計數字顯示(2024年12月)，嚴重特殊傳染性肺炎(COVID-19)自2019年爆發至今，全球確診病患數累積達到7.76億人口。
根據2024年4月8日WHO公布資料(Executive summary)指出，確診患者約有10-20%將發展為長新冠症候群，顯示全球長新冠症候群患病人數推估達到0.78~1.55億人。全球目前尚無核准用於治療長新冠症候群之藥品上市。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):無。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。: