Krystal Biotech, Inc.
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Krystal Biotech, Inc.(KRYS.US)為一家基因療法公司,從事開發及商品化皮膚病的創新療法。公司開發了Skin TARgeted Delivery平台(STAR-D平台),包括專利申請中基於第一型疱疹單純型病毒(HSV-1)的改造病毒載體,及皮膚最佳化基因轉移技術,藉以為皮膚病開發現有的療法。
公司的產品包含KB103及KB104。KB103現處臨床前開發階段,用於治療罕見且嚴重的遺傳性疾病失養性水疱性表皮鬆解症(DEB)。KB104用於治療Netherton氏症候群(狀魚鱗病、套疊脆髮症),為一種嚴重的魚鱗癬、遺傳性皮膚病相關增厚的鱗狀皮膚,包含慢性皮膚炎、發癢、脫水、生長萎縮等特性。
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